（原文發表於 2017/6/29）

【小芳老師碎碎念系列之三】

那天，帶我踏入 decision analytic modeling and cost-effectiveness analysis 領域的老師語重心長的對我說：「小芳，我們這種做決策的，是沒有人能只靠 cost-effectiveness 做決定的…」。雖然老師跟我說這句話是在講別的事，但也引起來我想跟大家分享這些年從做 CEA、漸漸到 HTA 這領域期間對我們專業的想法。

Value, value, value…

如果沒有經過特殊的停看聽訓練，我們這種平凡人聽到有一個新藥、一種新手術問市了，會覺得「太棒了」，甚至有種「magic bullet」的想像。在我小時候，經濟起飛、到處充滿希望的年代，新的東西一直出來，每樣新科技/醫藥產品都帶給大家無窮的信心，廠商說什麼我們都相信它有神奇的功效。

慢慢的，實證醫學的概念出來，大家開始重視臨床證據。臨床試驗說有效就是好。然後當然要用最新最好的。

有一天政府體系開始發現，科技發展帶來的需求，已經超乎想像，每一樣有效的東西都要採用，是不可能的。這時候 health economist 以及 health policy experts 帶進了成本效果的概念，想要幫助決策者買得划算 (也就是考量 value for money) 的問題。

這時候的 CEA 有很多新概念的引進，譬如說什麼是效果? 健康經濟學者說短期臨床試驗的效果不夠決策者去評斷，尤其是不同疾病領域間資源的競爭。最好是長期的，像是 survival。然後有些醫藥介入不是存活的效果，是健康生活品質的提升，所以提倡以 quality-adjusted-life-years (QALY) 為經濟評估最後的效果指標，來同時將存活期間與生活品質納入效果考量。

講到這裡，如果我們稍微整理一下，過去這幾十年來的新醫藥「價值」觀，大概是：新的－（臨床試驗說）有效果的－推估有 QALY 增加效果的－效果加經濟價值的，就是好的該買的。

過去 20 年由於 HTA 的慢慢進展，我們常常聽到新醫藥科技的考量要注意成本效益cost-effectiveness，要求花錢買這個科技是值得的，也就是 value for money。(或許這可以解釋為什麼我們常有個印象是 HTA = CEA，甚至會簡化成 value = cost-effectiveness。)

國內外有做 market access 的業界朋友，或是在/曾做過 HTA 體系的人，也許大家願意討論一下，是否可以在送件申請書的大綱上看出保險或決策體系「價值」的端倪 – 在提出這項產品值得保險納入給付時，申請書上要求什麼證據? 委員代表保險公司希望看到什麼? 是不是反映了他會在乎產品的什麼特性? (難怪人家說準備個送件資料叫「value pack」或「value dossier」)

大家都說 HTA 最在意的是相對療效 (包含了安全性) 和成本效果。讀者你怎麼想呢? 有沒有其他的新藥特性也應該納入價值考量? 產業界有很多的聲音，覺得只考量相對療效和成本效果是不夠的，還有很多其他的特性，這部份很容易想像；不過決策者也不一定就不這樣想，畢竟，在做公共政策的決定時，不可能只靠所謂的科學證據 (Hazard Ratio + ICER?) – 要不然老師也不會給我這樣語重心長的一句話。但是天馬行空的，這個月的會在意這個、下個月的會在意那個，造成的困擾就是「決策不透明；黑箱作業」，以學術的角度就是說「不能顯示價值體系」。

就好像某種特別的學校招生，我們觀察學校招生的方式、考哪些學科、比重是什麼或是要求檢附什麼資料，可以大致知道這個學校想要招攬怎樣專長的學生 (比較具「價值」)。或是現在有些中小學會說明學生的學期成績是怎樣計算，哪些科目、比重如何等等。

於是近年來各地的 HTA 界開始了 value framework 的討論。哪些是新藥給付該討論的，哪些又不該 – 把該討論的列出來，其他的不予考慮；找出來之後再去想該以怎樣的比重來決定。一來可以讓各界清楚的知道，在做這項決策的時候已經考慮了哪些，也可以按部就班的討論，會議或決策過程不致流於天馬行空的討論、或是做出草率魯莽的決定。

這一路走來，我從純粹的建構模型，慢慢地學習成本效果與決策的關係、決策與證據的關係、如何建立合適的決策過程、如何系統性的做出決策… 很充實、很有趣。謝謝老師的語重心長，但是請別耽心，我沒有停留在 CEA 決定一切的那個點！

相關議題：

1. 台灣的 value framework 應該包含哪些?

2. 所以 value-based pricing 是什麼意思?

請待日後分曉。