(原文發表於 2017/6/6)
【小芳老師碎碎念系列之一】
自 1991 年開始進入 decision analytic modeling 的這個領域,就發現這個學門很特別 – 有很多很「入世」的角度 (公共政策),也有很多很數量 (流行病學、電腦程式) 的地方,都是我很有興趣的。教了很多年的決策分析,到現在還是有幾個我們常用的字詞或觀念,常常得要特別跟學生解釋。最近又有類似的情境發生,我想是時候把這些寫一寫,跟大家分享與討論了。
[經濟評估是為了輔助決策]
乍看之下,這句話好像很無聊,大家都知道;但是這點卻是一切展開的基礎。因為有政策問題要解決,接下來找到了解決方案,但不確定新的方案是否具成本效益,所以我們要進行成本效果研究。因為還沒有真正進行新的方案,所以不確定未來會有多少花費、會有多少健康效果,所以採用一些數學模型來推估。尤其在英國 NICE 等 HTA 機構的推動下,大家希望採用最終效果是 QALY 來計算,以便可以跨疾病的比較;也因此需要把一些短期的臨床試驗效果指標 (surrogate outcomes),利用我們目前已知的疾病自然史知識,外推出它們的長期效果 (life years, QALY)。
剛開始要跟學生解釋模型是什麼絞盡腦汁。近年來我上modeling的課要解釋模型開始簡單了 – 只要提Google map學生就都懂modeling的意義。
用Google map來預估一個人從地點A到地點B用各種交通工具可能要花的時間,大概是現代人必備的生活技能了。Decision analytic modeling就像是Google map的工程師,要想著怎樣可以做出這個預估值。路途多遠、多少路口等等,就是重要的參數…(這部份我也有些心得,以後再另篇討論)。
我剛剛用 Google map 查了,從A地點到B地點以一般汽車要 18 分鐘,並顯示「交通順暢時 15 分」。搭捷運要 49 分鐘,走路是 1 小時 59 分鐘。再加上自己知道大概所需的交通費用,我現在有足夠的經濟分析資訊幫助我決定用什麼交通工具上路了。
但是,如果我現在搭輛計程車到 B 地點,一定剛好是 18 分鐘嗎? 路上有很多奇怪的事情會發生,加上我是個奇怪吸引紅燈的體質,所以如果我出門開始計時,(我可以打賭) 不太可能就是 18 分鐘到。可是如果不是 18 分鐘,我可以去怪 Google 說他們的產品不準嗎? 「唉呦,這位大姐,這就是參考用的啊!」我想你會這樣跟我說。沒錯,這就是 decision analytic modeling 的特性,我們用它來做一些客觀數據的估算,並且心中了解它在預測事件的相關數據時有它的限制 (uncertainty)。畢竟,它不是我親朋好友不知道我有這種奇怪體質,它也不是利用時光機器…
其實相關的經濟評估教科書,都是以這樣的基礎展開的。不過在國內講藥物經濟學時,常會有人問我說,為什麼要用 Markov model 不用健保資料庫。我在剛開始常常一下被問到不知道該回答什麼 (「兩碼子事喔,先生」 – 這樣回答好像不好)。經過這麼幾年,我想大概知道為什麼常有這種問題了。我們國內因為有健保資料庫做學術研究的風氣,大家用這個做相關成本的研究已經習以為常,也常常講成本效益,所以就把這些事都混在一起了。其實說起來舊領域新融合並非不對,也說不上不好,只是得回歸到一個問題:我們現在這個研究(或評估)是為了做什麼?
***為了給付考量?
如果是還沒有被健保給付的新治療或藥品,做健保資料庫的成本分析或效果研究是做不出來的。所以要用前述所講的方法來估算一旦這樣給付後,可能會發生什麼事。(Google map)
***為了已實行的政策做後續評估? (再順便為未來政策修正做評估? )
比資源使用? (搭車時間實際測量 25 分鐘,但我可能找不到合適的搭捷運及走路的時間測量值 – 畢竟要比應該要在同樣的時空及人身上來比。)
還是成本效果都看? 那你要看短期 (如住院率) 或長期效果指標 (QALY)? 有沒有合適的對照組可以比較? 看不同的想法有不同的研究方法。
有些問題比較類似「cost-effectiveness analysis using patient-level data」,有些比較像是 cost-analysis, or outcomes after some policy input。怎樣用合適的方法去做評估就看研究者的選擇。
至於 modeling study 最近其實也很熱中用 real-world data,這點當然很重要,畢竟這是一個很「入世」的學門,我們研究者很希望它做出來的推估離實際狀況越近越好。但在這裡所謂的使用 RWD,是指努力的讓模型去貼近決策情境下的狀況。以 Google map 的這個例子來說,我們可以猜想他們背後有一個共通的程式邏輯,但在不同城市可以用不同的參數放進去,譬如說市區內速限;然而如果我們講 RWD,就可以考慮是否用過去三十天或一年之內這段路段的平均時速。這樣也許比較準 (記得我們要解決的問題是要猜想我馬上要出發的話,要花多少時間),但是同樣的,並不是一定就會照這樣的猜想發生。